我们专注于孤儿病、罕见病和肿瘤疾病. 罕见病影响 十分之一的人，意思多于 全球3.5亿人口*. 这些人往往被忽视，因为这些疾病的发病率极低，给新疗法的临床试验的设计和执行带来了重大挑战.

我们了解这些挑战，并为我们的全球世界级专家团队感到自豪，他们可能比任何其他临床研究机构拥有更多的孤儿产品和细胞治疗经验.

我们的团队热情地相信，那些受孤儿影响的人, 罕见病和肿瘤疾病不应因其病情而感到在社会中被边缘化. 这就是为什么我们致力于将治疗方法推向市场，让那些受影响的人尽可能过上正常的生活.

*来源: http://www.rareundiagnosed.org/rare-disease-facts/

孤儿，罕见和肿瘤药物开发

我们在孤儿发展的各个方面都有卓越的经验, 稀有及肿瘤产品, 包括:

  • 孤儿药认定(ODD):我们已经撰写并向FDA提交了200多份成功的ODD申请, 教育津贴, 澳大利亚和日本当局

  • 联络罕见病专家及病人组织

  • 为全球临床试验规划提供全方位服务支持和管理

  • 就同情/命名患者用药销售的预批准要求提供建议

  • 规划临床发展策略

  • 产品市场认可及以上

我们工作过的200多个孤儿疾病领域包括:

  • 罕见肿瘤适应症，如间皮瘤和多发性淋巴瘤

  • 尿素循环紊乱

  • 胱氨酸病

  • 囊性纤维化

  • 杜氏肌萎缩症

  • 卟啉症

  • -1抗胰蛋白酶缺乏症

  • 筛疾病

  • 黄斑变性病

  • 表皮松解大疱

  • 系统性硬化病

保持联系

我们的团队已经准备好并愿意支持您对孤儿的临床研究需求, 罕见和肿瘤疾病.

要讨论您的具体项目要求，请立即与我们联系.